Medikamenten-Fazit Teil 1: Galafold

Galafold

Aktuell nehme ich zwei Medikamente: Galafold seit 22 Monaten, Pregabalin seit 15 Monaten. Zeit für ein Fazit! Wie habe ich die Medikamente vertragen und was haben sie mir gebracht? Im heutigen Artikel wird es um Galafold gehen:

Theoretisches

Bei Galafold (Wirkstoff Migalastat) handelt es sich um ein spezielles Medikament für Patienten mit Morbus Fabry: Eine Chaperon-Therapie, die oral, also in Form von Tabletten eingenommen wird. Wie diese genau funktioniert, kannst du hier nachlesen: http://www.fabryfacts.com/de/behandlung-des-fabry-syndroms/. Diese Therapie kann jedoch leider nicht jeder Fabry-Patient erhalten, sondern ca. 50 %, abhängig von der Mutation.

Anwendung

Galafold wird alle zwei Tage eingenommen, möglichst um die gleiche Uhrzeit. Man sollte zwei Stunden vorher und zwei Stunden nachher nichts essen, da die Wirkung sonst um 40 % reduziert sein kann.

Worauf man meiner Erfahrung nach besonders achten sollte: Galafold nicht versehentlich zwei Mal an einem Tag zu nehmen. Das ist mir einmal passiert und ich kann es nicht empfehlen. Ich hatte eine Woche lang so starke Kopfschmerzen, dass ich Gala für einige Tage komplett aussetzen musste. Deshalb ist es hilfreich, die perforierten Kreise auf der Packung herauszudrücken, welche das Abzählen der Tage erleichtern. Alternativ kannst du dir auch eine Erinnerung im Handy einrichten oder ganz oldschool zu einer Medikamentendose greifen.

Bezüglich der Anwendung im Vergleich zu Infusionen finde ich es schwer, zu beurteilen, was besser ist, da ich nie Infusionen bekommen habe. Ich denke, es kommt auf die Person und die Lebensumstände an. Beides hat seine Vor- und Nachteile. Bei Galafold ist man komplett termin- und ortsunabhängig, kann reisen und kann die Tabletten überall mit hinnehmen. Andererseits muss man jeden zweiten Tag daran denken, die Tabletten zu nehmen und vier Stunden lang nichts zu essen.
Bei der Infusionstherapie ist man an Öffnungszeiten von Ärzten oder Terminabsprachen mit Krankenschwestern gebunden und hat einen Einstich am Arm, muss sich allerdings nur alle zwei Wochen gedanklich mit dem Thema befassen.

Ich für mich habe gemerkt, dass die Einnahme um 17 Uhr am besten funktioniert. Dann habe ich sicher sowohl an Arbeitstagen als auch an freien Tagen bereits zu Mittag gegessen, aber für Abendbrot ist es noch zu früh. Morgens käme für mich nicht in Frage, da die Aufstehzeit stark variiert – je nach dem, ob ich ausschlafen kann oder nicht. Aber ich kenne auch Leute, für die das super funktioniert, da sie sowieso Frühaufsteher sind oder sich für die Einnahme einen Wecker stellen.

Was sich für mich, die mit der Handyerinnerung arbeitet, außerdem als hilfreich herausgestellt hat, ist, immer einen Blister Gala in der Küche zu haben und einen in meinem Rucksack (man bekommt ja zwei Blister pro Packung). Somit kann ich mir immer sicher sein, dass ich Gala dabei habe, wenn ich unterwegs bin.

Verträglichkeit

Ich konnte keinerlei Probleme in der Kombination mit anderen (Schmerz)-Mitteln feststellen (informiert euch aber natürlich trotzdem unbedingt vorher über Wechselwirkungen!). Außerdem vertrage ich Galafold sehr gut und habe so gut wie keine Nebenwirkungen. Die einzige Nebenwirkung bei mir war, dass ich im ersten halben Jahr nach Einnahmebeginn 10 kg zugenommen habe. In meiner Klinik sagte man mir, ihnen sei außer mir kein Fall bekannt, bei dem das Medikament zu einer solchen großen Gewichtszunahme geführt habe. Ich habe einige Zeit damit gehadert und tue es heute manchmal noch, aber letztendlich haben insgesamt für mich die Vorteile überwogen (siehe Wirksamkeit).

Wirksamkeit

Nun zum wohl Wichtigsten: Der Wirksamkeit. In dem Artikel „5 Arten von Schmerz“ habe ich bereits beschrieben, welche Schmerzarten ich habe. Der Druckschmerz ist dabei für mich der schlimmste. Er fühlt sich an, als würden einem die Beine, vor allem die Waden, von innen heraus platzen. Dieser Schmerz kann einen schier in den Wahnsinn treiben. Er wird besonders schlimm bei hoher Luftfeuchtigkeit und Hitze. Geholfen dagegen haben mir früher nur meine sogenannten „Fabry-Massagen“ (siehe Video).

Was heißt das genau? Vor der Einnahme von Galafold hatte ich täglich diese unerträglichen Schmerzen. Im Sommer und abends war es oft so schlimm, dass ich vor Schmerzen geweint habe. Mein Freund musste jeden Tag ran und mir lange Massagen geben, die bis zu einer Stunde dauerten. Erst dann trat Linderung ein, die je nach Intensität und Dauer der Massage einige Stunden anhalten konnte, bevor es wieder von vorn losging.

Wie sieht es heute mit Galafold aus? Seit ich Gala nehme, ist dieser Schmerz fast vollständig verschwunden, d. h. es kommt vielleicht noch so 3 x pro Jahr vor, dass mein Freund mir deswegen eine Massage geben muss.

Wie sieht es mit den anderen Schmerzformen aus? Diese haben sich leider nicht wesentlich gebessert. Das klingt vielleicht erst einmal nicht so viel: Eine Schmerzart von fünf ist verschwunden. ABER: Es war die schlimmste Schmerzart, die mein Leben am stärksten beeinträchtigt hat. Und somit ist meine Lebensqualität dank Galafold um ein Vielfaches gestiegen! Ich kann endlich stundenlang ruhig und ohne Druck in den Beinen sitzen oder liegen. Das ist so enorm viel wert.

Ein weiterer großer Pluspunkt ist, dass ich seit der Therapie nicht mehr so schnell erschöpft bin. Früher war ich nach einem Tag, an dem ich nur den Haushalt gemacht habe, schon enorm erschöpft. Inzwischen kann ich Hausarbeit erledigen, mich um meine Katzen und weitere Freizeitaktivitäten kümmern und mit einem 60%-Pensum arbeiten.

Zudem hat sich meine Verdauung stark verbessert. Während ich früher oft Probleme hatte, vor allem mit Verstopfung, funktioniert inzwischen alles so, wie es soll. Wer schon mal über längere Zeit Verstopfung hatte, weiß, wie anstrengend das sein kann und auch wie es auf die Stimmung schlägt.

Insbesondere in Hinblick auf die ehemaligen Druckschmerzen und die Erschöpfung muss ich sagen: Ich kann und möchte mir ein Leben ohne Galafold nicht mehr vorstellen.

Galafold-Überraschung

hot-water-bottle-back-1711860_1920Wenn ich darüber nachgedacht und mir geträumt habe, wie die Enzymtherapie unter Galafold wirken könnte, habe ich mir vieles ausgemalt: Von nachlassenden Ganzkörperschmerzen über weniger Erschöpfung bis hin zu verminderter Hitzeempfindlichkeit. Aber dass die massiven Unterleibsschmerzen, die mich seit Jahren während meiner Menstruation quälen, mit Morbus Fabry zusammen hängen könnten, darauf wäre ich im Traum nicht gekommen!

Seit ich vor mehreren Jahren die Pille abgesetzt habe, lag ich mindestens zwei Tage pro Monat flach. So flach, dass ich nicht arbeiten oder irgend etwas anderes tun konnte. Das ging dank lockerem Studium und späterer flexibler Arbeitszeiten ganz gut, war aber trotzdem jedes Mal verlorene Lebenszeit. Zumal durch extreme Schmerzen begleitet, die auch mithilfe hochdosierter Schmerzmittel, Wärmekissen und Magnesium nicht so gemindert werden konnten, dass es erträglich wurde. Da die Schmerzen kaum aushaltbar waren, nahm ich sie nicht wie vorgeschrieben alle 8, sondern alle 5 Stunden. Dabei hatte ich jedes Mal ein schlechtes Gewissen. Es machte mir Sorgen, dass ich damit auf Dauer meine Leber schädigen würde. Zur Pille wollte ich aber auch nicht zurück. Immer häufiger überlegte ich, wie ich vielleicht verschiedene Schmerzmittel miteinander kombinieren könnte, damit sich die Überdosierung nicht rächen würde.

Und nun das! Schon bei der ersten Regelblutung nach Beginn der Einnahme mit Galafold merkte ich, dass etwas anders war. Am ersten Tag war alles normal (schmerzhaft), aber der zweite Tag war schon wesentlich leichter zu überstehen. Da dachte ich aber noch an einen Zufall. Doch die weiteren zwei Male wiederholte es sich nicht nur, sondern wurde noch besser: Nun waren die Schmerzen auch am ersten Tag mit Schmerzmitteln und weiteren Hilfsmitteln erträglich. So erträglich, dass ich mich endlich an die Dosierungsvorschriften halten kann und sie nur alle 8 Stunden, manchmal sogar seltener nehmen muss. Auch das Arbeiten an den ersten zwei Regeltagen ist nun wieder möglich. Ein Lebensqualitätsgewinn an 24 Tagen pro Jahr – juhu!

Therapie

„Genotyp ist nicht gleich Phänotyp!“

(Arzt)

Und dann kam es endlich: Das langersehnte Abschlussgespräch. Zum Glück war ich nach dem Untersuchungsmarathon zu erschöpft, um nervös zu sein. Ich ließ es einfach auf mich zukommen.

Der Oberarzt betonte im Gespräch, dass ich die erste Fabry-Patientin mit dieser Mutation sei, die die Therapie erhalten würde. Es sei normalerweise eine mildere Mutation und die meisten Patienten hätten keine oder kaum Beschwerden. Da bei mir der Fall jedoch anders gelagert sei und ich eine starke Einschränkung der Lebensqualität habe, würden sie einer Therapie zustimmen. Ich war und bin überglücklich!

Außerdem erfuhr ich schon im Vorfeld, dass ich Glück im Unglück habe, denn bei meiner Mutation ist eine Tabletten-Therapie möglich. Das erleichtert natürlich die  Organisation im Alltag erheblich und beugt Schmerzen vor, die man ansonsten wahrscheinlich durch die Infusionsnadel bekommt.

Zuerst war ich jedoch skeptisch und zögerlich: Sollte ich die Tablettentherapie, die es erst seit einem Jahr gibt, wirklich wagen? Zwar wurde sie jahrelang in Studien getestet, trotzdem war ich mir nicht sicher. Überzeugt haben mich die Ärzte aufgrund ihrer positiven Erfahrungsberichte von anderen Patienten und der Option, dass ich bei Nicht-Wirksamkeit alternativ immer noch die Enzym-Ersatztherapie ausprobieren kann.

Seit einer Woche nehme ich nun Galafold, jeden zweiten Tag eine Tablette. Nach ca. einem Monat sollte ich merken, ob sie wirkt. Bisher kann ich zumindest nichts Negatives sagen: Nebenwirkungen sind bislang nicht aufgetreten. Auch habe ich das Gefühl, etwas fitter zu sein. Ob dies Zufall ist oder die Tabletten schon wirken – darüber werde ich hier berichten 🙂